Il Sistema del Complemento nelle Patologie Ematologiche e Nefrologiche Rare: dalla Fisiopatologia alle Strategie Terapeutiche

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MEDICO CHIRURGO specialista in:
ematologia; nefrologia

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Il sistema del complemento rappresenta un elemento fondamentale dell’immunità innata e svolge un ruolo cruciale nei meccanismi di difesa dell’organismo, nella clearance degli immunocomplessi e nella modulazione della risposta infiammatoria. Negli ultimi anni, i progressi nella comprensione dei meccanismi molecolari di attivazione e regolazione del complemento hanno evidenziato il suo coinvolgimento nella patogenesi di diverse patologie rare, in particolare nelle microangiopatie trombotiche e nelle anemie emolitiche complemento-mediate.
L’Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN) e la Sindrome Uremico Emolitica Atipica (aSEU) rappresentano modelli paradigmatici di malattie caratterizzate da disregolazione del complemento, nelle quali l’attivazione incontrollata della cascata complementare determina danno cellulare, emolisi intravascolare e trombosi microvascolare. L’identificazione dei meccanismi fisiopatologici alla base di queste patologie ha consentito lo sviluppo di strategie terapeutiche mirate che hanno significativamente modificato la storia naturale delle malattie e migliorato la prognosi dei pazienti.
Alla luce delle continue innovazioni diagnostiche e terapeutiche, risulta fondamentale promuovere un aggiornamento multidisciplinare volto a integrare le conoscenze biologiche con la pratica clinica, favorendo un approccio diagnostico precoce, una gestione terapeutica appropriata e un miglioramento degli outcome clinici.